Antes del siglo XX, los tratamientos para las enfermedades habían surgido casi al azar. Los primeros médicos vendían bálsamos y ungüentos con distintos usos, pero los componentes activos apenas si se conocían y la forma en la que funcionaban era un misterio.

El pionero de la cultura moderna del tratamiento con fármacos fue Paul Ehrlich, quien a finales del siglo XIX comenzó la búsqueda de sustancias químicas específicas que pudiesen utilizarse para tratar enfermedades concretas. El tratamiento con fármacos de Ehrlich, o quimioterapia, resultaba demasiado tóxico para los seres humanos, pero las sulfamidas tuvieron mayor éxito y los demás antibióticos posteriores que curaban enfermedades que anteriormente eran mortales sirvieron para consolidar la idea de quimioterapia en las mentes de los médicos. Pero todos estos fármacos servían para tratar enfermedades infecciosas. El cáncer, una enfermedad procedente del interior, era otra cuestión, y durante los años 30 el único tratamiento disponible para esta enfermedad era la cirugía y la radiación.

El primer agente quimioterapeútico procedía de la guerra. El gas mostaza se utilizó por primera vez como arma durante la primera guerra mundial, pero en 1942 Alfred Gilman y Fred Phillips lo administraron a ratones y, a continuación, a una persona con linfoma. El paciente presentó algunas mejoras y se desarrollaron varios derivados químicos del gas mostaza para su uso en el tratamiento de diversos tipos de cáncer.

El gas mostaza y la radiación no surtían efecto en el caso de la leucemia, y la cirugía no era posible, ya que la leucemia es una enfermedad que afecta a la sangre y a la médula ósea. Rudolf Virchow, un hombre destacado en el campo de la medicina, la antropología, la salud pública y la política, describió esta enfermedad por primera vez en 1845. Al estudiar la sangre de pacientes con leucemia, Virchow observó una gran proliferación de los glóbulos blancos a costa de los glóbulos rojos, que transportan el oxígeno, y de las plaquetas, que son necesarias para la coagulación. Los pacientes con leucemia suelen tener dolor intenso en los huesos a medida que los glóbulos blancos proliferan con intensidad en la médula ósea, pero los casos fatídicos suelen provocarlos una hemorragia o infección sin controlar.

El tipo de leucemia más voraz, la leucemia linfoblástica aguda, suele aparecer exclusivamente en niños. Sin tratamiento, el niño no suele vivir más de tres meses desde el diagnóstico. Este deterioro tan repentino indujo a muchos investigadores a considerar la leucemia infantil como una causa perdida, un problema al que no merecía la pena enfrentarse. Por suerte, un pequeño grupo de científicos y médicos consideró la gravedad de la enfermedad como una ventaja para probar nuevos tratamientos. Sin ninguna otra posibilidad, los niños con leucemia no tenían nada que perder. Esto brindó a los investigadores la oportunidad de comprobar si la quimioterapia podía combatir el cáncer. El objetivo consistía en interferir con los componentes básicos del ADN.

The National Academies

|